Gentherapie voor erfelijke blindheid

Een bepaalde vorm van erfelijke blindheid kan behandeld worden met een nieuwe gentherapie. Dat blijkt uit een internationale studie van onder meer het UZ Gent gepubliceerd in het vakblad The Lancet. 

Het gaat om erfelijke blindheid die wordt veroorzaakt doordat de twee kopieën van één bepaald gen in de netvliescellen defect zijn, waardoor het netvlies niet werkt. Deze vorm van erfelijke blindheid werd bij 29 patiënten behandeld met een oogoperatie. Ze kregen een gemanipuleerd verkoudheidsvirus onder het netvlies ingespoten om zo een goede kopie van het defecte gen in de cel te kunnen brengen. De behandeling bleek succesvol en veilig: het functioneel zicht van de patiënten was significant verbeterd. De studie bouwt voort op vroeger onderzoek dat al goede resultaten gaf.

De onderzoekers hopen nu deze experimentele behandeling beschikbaar te maken voor elke patiënt met deze vorm van erfelijke blindheid.