Wereldprimeur: Canada keurt experimentele behandeling ALS goed

Laatst bijgewerkt: juni 2022
123M_als_rolstoel_handicap_2022.jpg

nieuws

Canada heeft een experimentele therapie voor mensen met ALS (amyotrofische laterale sclerose) goedgekeurd. Daarmee steekt Canada de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en zijn onafhankelijke adviescommissie voorbij. Die vinden dat er momenteel nog te weinig bewijs is dat de therapie werkt, en zetten een eventuele goedkeuring pas in september op de agenda.

Lees ook: Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS-A.L.S.)

Progressie ALS vertragen

Het gaat om een versnelde goedkeuringsprocedure voor geneesmiddelen die veelbelovend zijn, maar waarvoor nog weinig gegevens beschikbaar zijn die de doeltreffendheid aantonen. De voorwaardelijke goedkeuring vereist dat de ontwikkelaar van de behandeling, Amylyx Pharmaceuticals, meer bewijs levert dat de behandeling werkt, maar het medicijn zal wel al binnen zes weken beschikbaar zijn.

Canada baseert die goedkeuring op een fase 2 klinische studie bij 137 patiënten en een opvolgstudie waaraan 90 mensen van de eerste studie deelnamen. Mensen die de medicijncombinatie Albrioza het langst namen, stelden in vergelijking met de placebo-groep ernstige ziekte-uitkomsten met zo’n 6,5 maanden uit, waaronder ziekenhuisopname, vereiste hulp bij ademhaling, of overlijden. Ook de aftakeling van fysieke functies werd vertraagd, denk maar aan lopen, spreken en slikken.

Lees ook: Wanneer moet je je ongerust maken over hoofdpijn?

Veelbelovend, maar weinig bewijzen

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en zijn onafhankelijke adviescommissie zijn er echter niet van overtuigd dat de gegevens een voldoende groot voordeel aantonen om de goedkeuring van de behandeling momenteel te rechtvaardigen. Het adviescomité stemde met zes tegen vier tegen de goedkeuring van de behandeling, maar het agentschap zelf heeft nog geen definitief besluit genomen en in plaats daarvan de termijn verlengd tot 29 september. In tussentijd worden alle aanvullende gegevens bestudeerd. Resultaten van een grotere fase 3 studie bij 600 patiënten zouden echter ten vroegste in 2024 uitkomen.

Patiëntenorganisaties zoals de ALS Association vragen uitdrukkelijk om ook in Amerika nu al de versnelde goedkeuringsprocedure op te starten. 38 artsen die mensen met ALS behandelen, deden hetzelfde aan de hand van een brief aan de FDA. "Het kan een verschil betekenen tussen de trap kunnen oplopen of beperkt zijn tot één verdieping in huis. Het kan betekenen dat je in staat bent om jezelf te voeden in plaats van dat je hulp nodig hebt om je eten te snijden. Het betekent meer tijd voor onze patiënten met de mensen van wie ze houden," aldus de artsen.

Bronnen:
https://www.als.be
https://www.the-scientist.com
https://alsnewstoday.com


auteur: Sofie Van Rossom, gezondheidsjournalist

Laat gehoorverlies je leven niet beïnvloeden. Laat gehoorverlies je leven niet beïnvloeden.
Phonak

De impact van gehoorverlies op onze levenskwaliteit wordt vaak onderschat. Test vandaag nog jouw gehoor met de gratis online hoortest.

Test nu je gehoor...

Artikels over gezondheid in je mailbox? Schrijf je in op onze nieuwsbrief en ontvang een gratis e-book met gezonde ontbijtrecepten.

eenvoudig terug uit te schrijven
Wij verwerken jouw persoonsgegevens conform het Privacy-beleid van Roularta Media Group NV.
volgopfacebook

volgopinstagram