Geneesmiddel tegen vorm van mucoviscidose op komst

nieuws Na meer dan twintig jaar onderzoek is er een geneesmiddel op komst tegen een bepaalde (zeldzame) vorm van mucoviscidose. Patiënten met mucoviscidose (‘taaislijmziekte’) hebben een ademhalings- en spijsverteringsstoornis.
Het experimenteel medicijn VX-770 werd getest op 161 mucopatiënten van 12 jaar en ouder. Bij patiënten die het middel kregen toegediend verbeterde de eensecondewaarde van de longen (longfunctietest) met zeventien procent en zakte het aantal luchtweginfecties. Ze wonnen ook gewicht bij.

Toch zullen Belgische patiënten die voor behandeling met VX-770 in aanmerking komen, er nog niet meteen kunnen van genieten: Het is nog enkele jaren wachten voor het middel effectief op de markt komt, en bovendien is het maar geschikt voor een kleine minderheid van de mucopatiënten. In Europa hebben ongeveer drie op de honderd patiënten de genafwijking waar VX-770 op ingrijpt. In Belgie is die vorm zeldzaam en gaat het over hooguit 5 personen.

Toch is er ook goed nieuws voor andere patiënten, want hetzelfde bedrijf werkt momenteel ook aan een ander experimenteel medicijn. VX- 809 mikt op een veel vaker voorkomende genafwijking. Tests met dit tweede medicijn in combinatie met VX-770 zijn volop aan de gang, onder meer aan het UZ Leuven. De resultaten van deze studie worden later dit jaar verwacht.
Meer informatie:
www.uzleuven.be/mucocentrum